Projekt GeneH: priložnosti in izzivi genske terapije pri neozdravljivih boleznih
GeneH je ambiciozen evropski projekt, ki združuje znanost, industrijo in paciente v skupnem cilju: razviti genske terapije za redke bolezni in jih približati ljudem, ki jih najbolj potrebujejo. S sodelovanjem slovenskih partnerjev in Zveze organizacij pacientov Slovenije projekt postavlja bolnika v središče raziskovalnega dogajanja ter odpira vrata novi dobi medicine – takšni, ki temelji na sodelovanju, zaupanju in upanju.
Genska terapija postaja eno najobetavnejših področij sodobne medicine, zlasti pri zdravljenju redkih genetskih bolezni, za katere še ni učinkovitih zdravil. Projekt GeneH, ki ga financira Evropska unija prek programa Horizon Europe, povezuje portugalske in slovenske raziskovalce, podjetja, odločevalce ter organizacije pacientov z namenom razviti nove rešitve in oblikovati trajnosten inovacijski ekosistem na področju genske terapije.
Cilji projekta so usmerjeni v tri glavne sklope: razvoj genske terapije za tri izbrane redke bolezni, ustvarjanje okolja za trajno čezsektorsko sodelovanje in krepitev znanja ter vključenosti pacientov v raziskovalno-razvojne procese.
Projekt temelji na tako imenovanem modelu "četverne spirale", kjer sodelujejo znanstveniki, industrija, oblast in civilna družba. Ena ključnih posebnosti GeneH je v tem, da se pacienti ne vključujejo šele v zadnjih fazah razvoja, temveč že od samega začetka, z aktivno vlogo pri opredeljevanju potreb, pričakovanj in prioritet.
Projekt poteka od januarja 2025 do decembra 2028, vodilni partner pa je Univerza v Coimbri na Portugalskem. Koordinacijo izvaja raziskovalni center CiBB (Center for Innovation in Biomedicine and Biotechnology), projekt pa vodi prof. dr. Luís Pereira de Almeida. Skupni proračun znaša približno 4,9 milijona evrov.
Med partnerji iz Slovenije so pomembno vlogo prevzeli Kemijski inštitut in njegov Center za tehnologije genske in celične terapije (CTGCT), Slovensko inovacijsko stičišče, podjetja BioSistemika in JAFRAL, Agencija RRA LUR in predvsem Zveza organizacij pacientov Slovenije (ZOPS). Ta bo s svojim znanjem in mrežo organizacij prispevala k vključevanju pacientovega glasu v razvoj, testiranje in oblikovanje smernic za uporabo genskih terapij v klinični praksi.
Posebna pozornost je v projektu namenjena izobraževanju in ozaveščanju – ne le zdravstvenih strokovnjakov, temveč tudi širše javnosti. To vključuje razvoj gradiv, sodelovanje na dogodkih, izvedbo usposabljanj ter odprt dialog o etičnih, regulatornih in družbenih vprašanjih, povezanih z gensko terapijo. Ključno sporočilo projekta je, da so pacienti partnerji, ne zgolj uporabniki rezultatov znanosti.
GeneH tako ne predstavlja zgolj znanstvenega napredka, temveč tudi model, kako lahko Evropa gradi vključujoč in pravičen raziskovalni prostor. Z vključevanjem slovenskih organizacij in pacientov projekt odpira možnosti za dolgoročno sodelovanje in hitrejši prenos terapevtskih inovacij iz laboratorija v resnično življenje.
Več o projektu: https://www.uc.pt/en/geneh/
V juliju in avgustu 2025 v okviru projekta izvajamo anketo o genski terapiji, pri kateri lahko sodelujete s klikom na: https://tinyurl.com/geneh-anketa.
