EU Biotech Act: priložnost, da bolniki dobijo boljši dostop do kliničnih raziskav
Evropska unija pripravlja nov zakonodajni okvir za področje biotehnologije, razvoja zdravil in kliničnih raziskav. T. i. EU Biotech Act je nastal predvsem kot odgovor na potrebo, da Evropa okrepi svojo konkurenčnost, zmanjša administrativne ovire in pospeši razvoj inovativnih zdravil. Toda za bolnike ima ta zakonodajni proces še veliko pomembnejši pomen: lahko postane priložnost, da se v Evropi okrepi dostop do kliničnih raziskav, še posebej za tiste skupine bolnikov, ki danes pogosto nimajo enakih možnosti za vključitev v raziskave.
To je posebej pomembno za bolnike z redkimi boleznimi, redkimi raki, življenjsko ogrožajočimi boleznimi in boleznimi otrok. Pri teh boleznih je bolnikov v posamezni državi pogosto premalo, da bi bilo mogoče izvesti kakovostno klinično raziskavo samo na nacionalni ravni. Hkrati je strokovno znanje pogosto zbrano v nekaj specializiranih centrih v večjih državah. Zato je za te bolnike čezmejno sodelovanje med državami članicami EU pogosto edina realna pot do sodelovanja v klinični raziskavi.
Eden od ciljev EU Biotech Act je pospešiti odobravanje kliničnih raziskav, zmanjšati nepotrebno birokracijo in izboljšati sodelovanje med državami. To je za bolnike zelo pomembno, saj dolgotrajni postopki pomenijo izgubljen čas. Pri redkih in življenjsko ogrožajočih boleznih pa je čas pogosto odločilen.
Hitrejši in bolje usklajeni postopki lahko pomenijo, da se raziskave začnejo prej, da se vanje lahko vključi več bolnikov in da inovativna zdravljenja hitreje pridejo do tistih, ki jih najbolj potrebujejo. Vendar samo hitrejše odobritve niso dovolj. Ključno vprašanje je, ali bodo bolniki dejansko lahko dostopali do raziskav, tudi kadar se te izvajajo v drugi državi članici EU.
Trenutni predlog EU Biotech Act po oceni pacientskih organizacij še ne rešuje dovolj jasno vprašanja čezmejnega vključevanja bolnikov v klinične raziskave. To pomeni, da bolnik iz ene države članice EU še vedno nima jasne, predvidljive in varne poti, kako se vključiti v raziskavo v drugi državi, kadar v njegovi državi ustrezne raziskave ni.
V praksi je zato dostop pogosto odvisen od posameznih bolnišnic, raziskovalnih centrov, etičnih komisij, plačnikov ali drugih deležnikov. Tak sistem je neenak in nepredvidljiv. Za bolnike z redkimi boleznimi to pomeni, da lahko o dostopu do potencialno pomembne raziskave odločajo okoliščine, ne pa dejanska zdravstvena potreba.
ZOPS v sodelovanju z EU-X-CT, iniciativo za čezmejne klinične raziskave, zato poudarja, da mora biti čezmejni dostop do kliničnih raziskav obravnavan kot vprašanje pravičnosti, varnosti in neizpolnjenih zdravstvenih potreb bolnikov. Ne sme postati administrativna bližnjica za sponzorje raziskav, temveč mora biti namenjen predvsem bolnikom, ki v svoji državi nimajo primerljive možnosti.
Centri odličnosti kot možen model
Predlog EU Biotech Act že vsebuje pomembno izhodišče: podporo čezmejnemu dostopu do centrov odličnosti za napredna zdravljenja, kot so celične in genske terapije. To je dobrodošel korak, saj so prav takšni centri pogosto ključni za varno in strokovno izvajanje najzahtevnejših zdravljenj.
Toda ta logika bi morala veljati širše. Podobna načela bi bilo smiselno razširiti tudi na klinične raziskave za druga inovativna zdravila, namenjena redkim, življenjsko ogrožajočim in otroškim boleznim ter redkim rakom. Pomembno je, da zakonodaja ne podpira samo določenega tipa tehnologije, temveč predvsem bolnikovo potrebo po dostopu do ustreznega znanja, raziskave in zdravljenja.
Ker EU Biotech Act odpira tudi možnost sprememb evropske uredbe o kliničnih preskušanjih, je zdaj pravi trenutek, da se v razpravo vključijo pacienti in pacientskie organizacije. Ena od možnih izboljšav bi bila jasnejša določitev, da se pri presoji ustreznosti raziskovalnih mest upošteva tudi položaj bolnikov, ki v svoji državi nimajo primernega raziskovalnega centra.
To bi lahko pomenilo, da bi zakonodaja bolje predvidela varne in usklajene poti za čezmejno napotitev bolnikov v ustrezne raziskovalne centre. Takšna ureditev bi morala vključevati jasna pravila glede varnosti, odgovornosti, spremljanja bolnika, povračila stroškov in sodelovanja med zdravstvenimi sistemi.
EU trenutno oblikuje pravila, ki bodo vplivala na razvoj biotehnologije in kliničnih raziskav v naslednjem desetletju. Zato je nujno, da se v razpravo vključijo tudi pacienti. Nobena zakonodaja, ki ureja dostop do raziskav in inovativnih zdravljenj, ne bi smela nastajati brez tistih, ki jih bo neposredno zadevala.
Pacientske organizacije morajo zagovarjati pet ključnih usmeritev:
lažji čezmejni dostop do kliničnih raziskav za bolnike z redkimi, življenjsko ogrožajočimi in otroškimi boleznimi ter redkimi raki;
jasno etično podlago, da je čezmejni dostop namenjen bolnikom v potrebi, ne administrativnim interesom;
širšo uporabo modela centrov odličnosti tudi za druga inovativna zdravila in raziskave;
neposredno vključitev pacientov v pripravo sprememb evropske zakonodaje o kliničnih raziskavah;
spremljanje izvajanja zakonodaje v praksi, da se preveri, ali se dostop bolnikov dejansko izboljšuje.
Glas bolnikov mora biti slišan
EU Biotech Act je lahko pomemben korak naprej za evropsko znanost, industrijo in razvoj novih zdravil. Toda njegov uspeh se ne bo meril samo po tem, ali bo Evropa bolj konkurenčna. Meril se bo tudi po tem, ali bodo bolniki imeli boljše, pravičnejše in varnejše možnosti za dostop do kliničnih raziskav.
Za bolnike z redkimi boleznimi, redkimi raki in drugimi življenjsko ogrožajočimi stanji čezmejni dostop ni dodatna ugodnost, temveč pogosto edina možnost. Če želimo, da evropska zakonodaja resnično služi ljudem, mora to jasno prepoznati.
Zato je zdaj čas, da pacienti in pacientskie organizacije spregovorimo. Odločitve, ki se sprejemajo danes, bodo določale, kakšen bo dostop do kliničnih raziskav v Evropi v prihodnjih letih. Glas bolnikov mora biti del teh odločitev.
