Gensko zdravljenje redkih bolezni v Sloveniji

V strokovni reviji Orphanet Journal of Rare Diseases je izšel članek, ki ponuja celovit pregled trenutnega stanja genskega zdravljenja redkih bolezni v Sloveniji in s konkretnimi primeri ponazarja, kako lahko tudi majhne države s sodelovalno in multidisciplinarno oskrbo učinkovito izvajajo napredne terapije.

Prispevek je plod timskega dela, za katerega se je povezala skupina strokovnjakov iz UKCL in MF, ki delujejo na različnih področjih. Upajo, da bo prispevek podprl stalna prizadevanja za vključitev genske terapije v klinično prakso in spodbudil nadaljnje sodelovanje po Evropi in širše na področju redkih bolezni, so zapisali.

https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-025-03828-8