Nova evropska priložnost za klinične raziskave redkih bolezni: ERDERA Clinical Trial Call 2026
Zveza organizacij pacientov Slovenije (ZOPS) v okviru delovanja Sekcije za redke bolezni ZOPS opozarja na pomembno evropsko priložnost za financiranje kliničnih raziskav na področju redkih bolezni: ERDERA Clinical Trial Call 2026 (ECTC 2026).
Razpis je namenjen financiranju multinacionalnih, GCP-skladnih intervencijskih kliničnih raziskav faze I, faze I/II in faze II na področju redkih bolezni. Njegov cilj je ustvariti robustne klinične dokaze ter, kjer je to ustrezno, tudi podatke regulatornega pomena, ki lahko podprejo nadaljnji klinični razvoj novih terapij in prihodnje pogovore z regulatornimi organi.
Za ZOPS je razpis posebej pomemben, ker neposredno naslavlja področje, ki ga v Sloveniji prepoznavamo kot eno ključnih razvojnih nalog: vzpostavljanje okolja, v katerem bodo lahko pacienti z redkimi boleznimi hitreje dostopali do raziskav, inovativnih terapij in novih možnosti zdravljenja.
Posebna pozornost razpisa je namenjena:
pediatričnim redkim boleznim,
hitro napredujočim redkim boleznim,
redkim boleznim, za katere trenutno ni odobrenih terapevtskih možnosti,
ter redkim boleznim, pri katerih kljub obstoječim zdravljenjem ostajajo pomembne neizpolnjene potrebe pacientov.
Na razpis se lahko prijavijo univerze, raziskovalni inštituti, bolnišnice in klinični centri, neprofitne raziskovalne organizacije in fundacije, organizacije pacientov oziroma zagovorniške organizacije pacientov ter mala in srednje velika podjetja, skladno s posebnimi pogoji financiranja.
Eden ključnih pogojev je, da bodo financirane izključno multinacionalne klinične raziskave. Konzorcij mora vključevati najmanj tri neodvisne upravičene partnerske institucije iz vsaj treh upravičenih držav. Poleg tega mora imenovati kliničnega sponzorja raziskave in koordinacijskega raziskovalca ter zagotoviti vključitev pacientskega partnerja, bodisi prek organizacije pacientov bodisi druge organizirane skupine pacientov.
Prav zahteva po vključitvi pacientskega partnerja je za ZOPS izjemno pomembna. Potrjuje namreč, da sodobne klinične raziskave na področju redkih bolezni ne morejo biti zasnovane zgolj kot znanstveni ali klinični projekti, temveč morajo že od začetka vključevati tudi izkušnje, potrebe in pričakovanja pacientov ter njihovih družin.
V Sloveniji imajo pri razvoju tega področja pomembno vlogo klinične in raziskovalne ustanove, med njimi Center za redke bolezni v UKC Ljubljana, UKC Maribor ter raziskovalni partnerji, ki delujejo na področju naprednih terapij, genske in celične terapije ter translacijske medicine. Pomemben del tega ekosistema je tudi Center za tehnologije genske in celične terapije – CTGCT, ki povezuje raziskovalno odličnost, razvoj naprednih terapij in prenos znanstvenih odkritij v klinično prakso.
ZOPS je tudi član konzorcija GeneH, evropskega projekta, ki se ukvarja prav z razvojem ekosistema za napredek genskih terapij na področju redkih genetskih bolezni. GeneH povezuje raziskovalne ustanove, zdravstvene strokovnjake, industrijo, odločevalce in organizacije pacientov z namenom, da se znanstvena odkritja učinkoviteje prevedejo v rešitve, ki lahko dosežejo paciente.
Razpis ERDERA ECTC 2026 je zato pomemben tudi z vidika prihodnjega načrtovanja kliničnega razvoja v okviru GeneH in sorodnih partnerskih pobud. Čeprav je lahko za nekatere trenutne razvojne aktivnosti še prezgoden, predstavlja dragoceno orientacijo za prihodnje faze razvoja, zlasti tam, kjer bodo predklinični rezultati omogočili prehod v zgodnje klinične raziskave.
Med upravičenimi intervencijami so tudi napredna zdravila za terapijo, vključno z ATMP, če je zagotovljena GMP-validirana proizvodnja, primerna za fazo I/II. Upravičeni so tudi stroški proizvodnje do vključno serijske proizvodnje za fazo I/II, skladne z GMP.
Ključna roka razpisa sta:
10. september 2026 – oddaja izraza interesa,
29. oktober 2026 – oddaja kratkega predloga.
Sekcija za redke bolezni ZOPS bo tudi v prihodnje spremljala evropske razpise, partnerstva in razvojne priložnosti, ki lahko prispevajo k boljšemu dostopu pacientov z redkimi boleznimi do diagnostike, kliničnih raziskav in inovativnih terapij. Ob tem bo ZOPS še naprej zagovarjal, da morajo biti pacienti in njihove organizacije vključeni kot enakovredni partnerji pri oblikovanju raziskovalnih prioritet, načrtovanju kliničnih raziskav in razvoju novih terapevtskih možnosti.
